Az új génszerkesztő terápia javíthatja az emberi bőrt

A kanadai British Columbia Egyetem és a németországi Berlini Egészségkutató Intézet tudósai együttműködtek egy új génszerkesztő terápia kidolgozásában, amely közvetlenül használható az emberi bőr helyreállítására - a CRISPR technológia és a nanorészecskés „szállítójárművek” kombinálásával a patogén génmutációk pontos korrigálására. Ez az eredmény várhatóan új kezelési utakat nyit meg különféle genetikai bőrbetegségek számára, a ritka betegségektől az olyan gyakori állapotokig, mint az ekcéma. A vonatkozó kutatást a Cell Stem Cell folyóirat legújabb számában tették közzé.

Ez a terápia az autoszomális recesszív öröklött ichthyosis (ARCI) kezelésére irányul. Ez egy ritka örökletes bőrbetegség, amely születéskor jelentkezik, előfordulási aránya körülbelül egy a 100 000-hez. A páciens bőre rendkívül száraz és hámlós, krónikus gyulladással és nagy fertőzési kockázattal jár. Jelenleg nincs gyógymód, a beteg élete végéig tüneti kezelésre szorul.

A kutatások kimutatták, hogy az új módszerrel a valódi emberi bőrből készült modellekben sikeresen kijavíthatók a leggyakoribb genetikai hibák, amelyek ARCI-t okoznak, és a normál bőrfunkció akár 30%-át is visszaállíthatja. Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy ez a szint elegendő jelentős klinikai javulás eléréséhez. Ennél is fontosabb, hogy közvetlenül kezeli a betegség kiváltó okát, és egyetlen kezelés hosszan tartó terápiás hatásokat hozhat.

A CRISPR és más génszerkesztési technológiák új reményt adnak sok olyan betegségnek, amelyeket korábban „megoldhatatlannak” tartottak. A gyors fejlődés ellenére a bőrön való alkalmazása régóta kihívásokkal néz szembe: a szervezet első gátjaként a bőr természetesen blokkolja az idegen anyagokat, megnehezítve a nagyobb biológiai gyógyszerek bejutását.

Ebből a célból a csapat innovatív módon lipid nanorészecskéket használt "szállítóeszközként", hogy génszerkesztő eszközöket szállítson a sejtekbe. Először klinikailag jóváhagyott lézereket használnak, hogy fájdalommentes, mikrométer méretű pórusokat hozzanak létre a bőr felszínén, segítve a nanorészecskék zökkenőmentes átjutását a gátakon és a mély bőr őssejtekbe való eljutásában. Miután a helyére került, a génszerkesztő pontosan kijavítja a hibás DNS-t, és felébreszti a bőr önjavító képességét.

A csapat megállapította, hogy ez a platformtechnológia széles körben alkalmazható, és gyorsan alkalmazkodik más genetikai bőrbetegségekhez.